中国经济网北京3月10日讯（记者 邓浩 李焱）“每一位罕见病患者‘分摊’的研发成本要远高于非罕见病患者，反映到药价上就是，罕见病药品要贵得多。”全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁近日接受记者采访时表示。她建议加强罕见病多层次医疗保障体系建设，切实有效实现多方共付。

全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁（资料图）

　　作为第十届全国人大代表，第十二届、十三届、十四届全国政协委员，保险制度改革是孙洁多年来最为关注的议题。今年参加全国政协会议，孙洁委员再次带来了她基于长期调研而形成的相关提案。

　　罕见病又称“孤儿病”，是指发病率很低、很少见的一类疾病。目前，全球已确认的罕见病有7000余种，约占人类疾病的10%。数据显示，我国罕见病患者近2000万，每年新出生的罕见病患儿超过20万。近年来，随着国家医保谈判的持续开展，罕见病这个曾经的冷门词汇也越来越多地进入到公众视野当中。据了解，目前，我国医保目录已包含59种罕见病用药，覆盖的病种有28种，药品进入目录后价格降幅基本都在40%-80%，个别药品价格降幅甚至超过了90%。根据专家估算，目前目录内通过谈判纳入医保的罕见病用药中，有46种药物年治疗费用降到了15万元以下，叠加医保报销和其他救助政策，罕见病家庭负担明显降低。

　　“罕见病群体健康是全体人民健康的重要一环。”孙洁委员表示，近年来，从中央到地方，罕见病用药保障工作加速推进，给众多患者及其家庭带来的好处是实打实的。但同时也要看到，罕见病用药保障特别是高值罕见病用药保障方面仍存在发展不平衡不充分的问题。基本医疗保险是我国医疗保障的核心与基础，由于医保资金面临较大压力，因此难以全面承担罕见病的高值药品费用。

　　孙洁委员认为，亟需在现有医保体系框架下，建立以政府为主导，医保、商保、慈善、民政、社会等各方资源参与的多层次医疗保障体系，实现罕见病诊治费用多方共付。她强调说，“这些问题需要多方共同努力解决，仅靠单方是无法解决的。”

　　有研究显示，虽然罕见病药物研发成本不到非罕见病药物研发成本的六成，但罕见病患者和非罕见病患者的体量却相差数倍甚至数百倍。因为成本无法“摊薄”，所以很多罕见病药品都非常贵。对此，孙洁委员认为，要实现罕见病高值药品保障，应当从罕见病用药的治疗价值、健康效益、独特性和社会需要等角度，探讨并构建我国罕见病用药医保准入评价指标体系，适当提高年治疗费用阈值，科学纳入罕见病药品。

　　近年来，以普惠险为代表的商业健康险蓬勃发展，但在罕见病医疗保障上，实际赔付率仍然不高。孙洁委员注意到了这一情况，她建议，在政府指导下探索建立普惠险罕见病专项特药目录制度，规定特药遴选标准和条件，适当提高医保目录外的罕见病药品费用报销水平与保障额度。在将相关罕见病用药纳入普惠险产品保障责任范畴的同时，应适当放宽对既往症的限制，优化免责条款的设置。“普惠险的政府参与度直接影响着参保率和可持续性，”孙洁委员认为，应进一步加强政府引导，包括审查、监督、支持、指导等，以保障相关项目运营的稳定性。

　　目前，我国已有部分地区建立了省级罕见病专项基金。对此，孙洁委员表示，这些专项基金的总体减负效果虽然尚待进一步观察，但也为各地罕见病用药保障工作的推进提供了有益的参考。她建议，鼓励更多经济条件好、保障水平高的地方探索建立省级罕见病专项基金，构建由政府主导、经营主体和社会慈善组织等多方参与的多渠道筹资机制。在总结地方罕见病专项基金保障模式的基础上，推动建立国家罕见病专项基金，并有针对性地制定相关基本原则、发展目标和具体实施细则，以实现对罕见病用药的长效保障。